EURORDIS -Bulletin d'Information de Novembre 2009

Page 1-

EDITORIAL

Accès aux médicaments orphelins : pour des politiques raisonnées et solidaires

Chers lecteurs,

Assez ! Nous ne devrions pas avoir à nous battre pour faire valoir nos droits, pour réclamer notre dû : l'accès aux médicaments. Notre combat devrait s'élever contre la maladie, pour le malade, pas contre l'arbitraire qui ajoute l'injustice à la souffrance.

Alors quoi ? Être frappé du hasard de la génétique ne suffit pas ? Il ne suffit pas d'être des orphelins de la santé, en marge des connaissances médicales, d'être minoritaires dans des systèmes de santé conçus pour le plus grand nombre, d'être contraints de compter sur l'abnégation de médecins souvent merveilleux et pionniers, et sur l'engagement héroïque de militants associatifs ? Il ne suffit pas de mobiliser l'opinion publique, d'encourager les politiques de recherche, de promouvoir des régulations économiques pour attirer les investissements sur nos maladies, ces trop petits marchés ?

Non, il faudrait aussi que nous renoncions à exiger un accès équitable aux médicaments ! Que nous nous couchions devant des arguments économiques sur le prix d'une vie ! Que nous pliions face aux raisonnements de ces épiciers qui ont perdu la raison et de ces fossoyeurs qui ont oublié la véritable valeur d'une vie !

Nous ne pouvons plus laisser dire qu'une vague de médicaments orphelins va déferler sur les marchés et qu'elle siphonnera les budgets de santé ! Car c'est faux, entièrement faux. Dans les 10 ans à venir, environ une centaine de médicaments orphelins bénéficieront d'une exclusivité commerciale. Nous en avons la preuve. Et nous ne tolérerons pas que les tenants du malthusianisme économique caricaturent l'incidence des régulations visant à stimuler et à canaliser les investissements pharmaceutiques. Nous ne les laisserons pas tourner en dérision les arguments éthiques et politiques invoqués par les patients sur l'accès aux innovations thérapeutiques. Leur croisade, qui attise les tensions dans la société, s'appuie sur des perceptions fausses et des données erronées. Nos arguments s'appuient, eux, sur des chiffres et sur des faits réalistes et raisonnés, pour défendre et renforcer la solidarité.

À tous ceux qui douteraient de ces chiffres et de ces analyses, nous proposons de réfléchir à ce récent propos du philosophe André Comte-Sponville, membre du Comité consultatif national d'éthique : « Méfions nous de la diabolisation du capitalisme et des bons sentiments".
Karl Marx disait déjà : "L'histoire n'avance que par son mauvais côté.
Mais elle avance. Faisons un peu moins de morale (elle n'est légitime qu'à la première personne) et un peu plus de politique. Parlons un peu moins de générosité, un peu plus de solidarité. La différence entre les deux ? La générosité est désintéressée. La solidarité ne l'est jamais, c'est une convergence d'intérêts. C'est pourquoi la générosité, moralement, vaut mieux. Et c'est pourquoi, la solidarité, socialement, économiquement, historiquement est plus efficace. »

Yann Le Cam
Chief Executive Officer

Page 2-

Un document d’EURORDIS évalue l’impact réel des médicaments orphelins en Europe (11/09)

ACTUALITES

Médicaments orphelins : déconstruire le mythe du fardeau pour la société

EURORDIS -Bulletin d'Information de Novembre 2009 48-1_drugs

Neuf ans après l’entrée en vigueur du règlement sur les médicaments orphelins en Europe, il est clair que celui-ci a eu un effet positif dans la lutte contre les maladies rares jusque-là sans traitement. Début 2009, 577 produits avaient reçu l’appellation de médicaments orphelins et 57 d’entre eux avaient obtenu une autorisation de commercialisation en Europe. Dans ces conditions, il est légitime de s’interroger : combien de ces médicaments parviendront sur le marché, pour combien de malades et à quel prix ?

Telles sont les questions auxquelles EURORDIS s’efforce de répondre dans un document publié en septembre 2009. L’étude s’appuie sur des données relatives au développement des médicaments orphelins issues de la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis (1983-2008) et de l’Agence européenne du médicament (EMEA) en Europe (2000-2009). Elle présente un modèle mathématique des médicaments orphelins (MO) prenant en compte l’expérience de ces deux organisations. Ce modèle sert également à prévoir la situation en Europe, et montre qu’il n’y aura pas de « raz-de-marée » inondant le marché de nouveaux médicaments orphelins.

« Sur la base de 25 ans d’expérience aux États-Unis et de 9 ans dans l’Union européenne, nous pouvons prévoir de manière fiable qu’environ une centaine de nouveaux médicaments désignés comme orphelins obtiendront une autorisation de commercialisation entre 2009 et 2019, soit approximativement 10 nouveaux produits par an, explique le Dr François Faurisson, Conseiller pour la recherche clinique et auteur du rapport. Autre fait encore plus rassurant : la désignation des MO obéit à un processus réglementaire public, ce qui signifie que le nombre de MO qui arriveront sur le marché est plus transparent et donc plus prévisible que celui des médicaments non orphelins, pour lesquels l’information reste confidentielle jusqu’à leur autorisation de mise sur le marché. »

EURORDIS -Bulletin d'Information de Novembre 2009 48-1_patients3

Quant au nombre d’utilisateurs des médicaments orphelins, il y en aura toujours peu, puisque par définition ces médicaments concernent un faible nombre de personnes. Les médicaments orphelins sont limités par la prévalence des maladies qu’ils soignent. Dans le cas des maladies rares, cette prévalence ne peut dépasser 5 pour 10 000 dans l’UE. Quoi qu’il en soit, le nombre réel sera toujours inférieur, et souvent de beaucoup, car tous les malades potentiellement concernés ne bénéficieront pas, en dernière instance, du médicament. À cela, plusieurs raisons possibles: i) celui-ci n’est pas efficace pour tous les patients atteints d’une pathologie donnée ; ii) plusieurs médicaments sont disponibles qui ne peuvent pas être prescrits simultanément ; iii) l’accès aux installations de diagnostic et aux centres spécialisés est limité. C’est pourquoi le nombre de malades bénéficiant d’un accès réel au médicament est inférieur à la fréquence de l’indication thérapeutique, qui dans beaucoup de cas est elle-même bien inférieure à la prévalence de la maladie pour laquelle le médicament orphelin est conçu.

L’explication se poursuit ainsi : le coût d’un médicament est lié à la rareté d’une maladie, mais pas de manière proportionnelle. Individuellement, il est plus coûteux de traiter une maladie rare qu’une maladie fréquente. Néanmoins, ce coût est dans l’ensemble compensé par la rareté des maladies et par le petit nombre de traitements disponibles. C’est pourquoi plus la maladie est rare et moins son traitement coûtera à la société. De plus, l’étude souligne que le coût induit par l’absence de médicament orphelin doit aussi être pris en compte dans l’évaluation des dépenses publiques de santé. « Le coût global induit par le traitement des complications et des hospitalisations fréquentes, ainsi que le coût induit pour la société par la limitation des activités des malades atteints de maladies graves, chroniques et débilitantes non traitées, doivent être mis dans la balance afin d’avoir une vision plus réaliste du poids des médicaments orphelins dans les budgets de santé publique », soutient François Faurisson.

EURORDIS -Bulletin d'Information de Novembre 2009 48-1_model_final

Le document d’EURORDIS sur l’avenir des médicaments orphelins et leur coût potentiel pour la société arrive à point nommé : « Alors que les premières phases d’essais cliniques sont en cours ou sont prévues pour un nombre croissant de maladies rares, comme l’épidermolyse bulleuse, les questions liées au passage du laboratoire à la clinique sont plus importantes que jamais. L’une d’elles, et pas la moindre, concerne le remboursement et l’évaluation des technologies de santé, avec la crainte que les systèmes de santé ne financent pas l’introduction des thérapies nouvelles maintenant qu’elles sont potentiellement disponibles, affirme John Dart, Directeur général adjoint de DEBRA International. EURORDIS a toujours défendu l’égalité d’accès aux traitements des personnes atteintes de maladies rares ; cet excellent rapport étaye ce principe avec des arguments économiques et des données bien documentées, qui seront précieux pour contrer la thèse selon laquelle de tels traitements seraient trop onéreux pour la société. »

Lire le document

Auteur : Paloma Tejada
Traducteur : Trado Verso
Photos:

EURORDIS

11/2009

Page 3-

Mieux informer sur les avantages et les risques des médicaments (11/09)

COMPRENDRE

Une enquête de l’EMEA vise à accroître l’utilité pour les malades des informations sur les médicaments

EURORDIS -Bulletin d'Information de Novembre 2009 48-2_EMEA_building

Les malades prennent des décisions de plus en plus importantes sur leur propre traitement. C’est particulièrement vrai des patients atteints de maladies rares, qui sont souvent très impliqués dans la gestion de leur pathologie et pour qui il est essentiel de bien comprendre les avantages et les risques des médicaments avant de décider plus facilement, avec leurs médecins, du traitement approprié.

Une enquête a été menée auprès des autorités de régulation, des professionnels de santé, des malades et des consommateurs, tous impliqués dans les activités de l’Agence européenne du médicament, sur la qualité des informations spécifiant les avantages, les risques et les rapports avantages-risques des médicaments. Ce projet s’articulait en trois volets : clarification du concept d’« avantage-risque », analyse des besoins en termes de communication, et identification des aspects à améliorer.

Les résultats obtenus ont été compilés dans un rapport disponible en anglais sur le site Internet de l’EMEA et intitulé « Information on Benefit-Risk of Medicines: Patients’, Consumers’ and Healthcare Professionals’ Expectations » (Informations sur les avantages-risques des médicaments : les attentes des patients, des consommateurs et des professionnels de santé).

Ces informations sont cruciales s’agissant des médicaments orphelins, qui sont souvent mis au point dans des circonstances exceptionnelles et dont la sécurité est moins documentée à long terme que celle des médicaments traditionnels, en raison de la faible population concernée.

« Les informations sur les avantages et les risques devraient répondre aux besoins d’une part des régulateurs, qui doivent autoriser ou non la commercialisation du produit, d’autre part à ceux des patients, qui doivent comprendre les bienfaits potentiels à espérer », explique François Houÿez, responsable de la politique de santé à EURORDIS et représentant des malades au groupe de travail PCWP de l’EMEA. « Par exemple, un médicament contre l’hypertension pulmonaire primaire qui, par rapport à un placebo, accroît de 100 mètres une marche test de 6 minutes prouve son efficacité, et mérite, du point de vue de la réglementation, une autorisation de mise sur le marché. Quelle est cependant la valeur clinique de ce test pour les malades ? »

EURORDIS -Bulletin d'Information de Novembre 2009 38-3-OTC-label

Les patients veulent généralement des informations ayant une valeur clinique. Ils veulent savoir si le produit combattra la maladie et améliorera leur qualité de vie. C’est pourquoi les représentants des malades recommandent de faire état non seulement des risques mais aussi des avantages potentiels, et ce au regard de plusieurs critères, dont la qualité de vie. Ainsi, le principal objectif d’un traitement approuvé contre le syndrome de Prader-Willi à base d’hormones de croissance était de réduire l’appétit. Or, on sait désormais que ce traitement peut aussi normaliser le développement sexuel. C’est pourquoi les patients et les professionnels de santé consultés lors de l’enquête se sont accordés à dire qu’il convient d’étendre la notion d’efficacité de manière à refléter différents aspects du traitement, de spécifier ces atouts parallèlement aux risques et aux effets secondaires potentiels, enfin, d’inclure ces questions dès la phase de développement d’un médicament.

En outre, et autant que possible, les patients souhaiteraient connaître les facteurs individuels susceptibles d’influer sur les bienfaits ou les risques associés au traitement. Ils suggèrent également la rédaction de résumés facilement compréhensibles de ces avantages et de ces risques en complément de données scientifiques plus détaillées.

« Notre travail dans ce rapport a été de souligner combien il est nécessaire de faire valoir aussi bien les avantages potentiels que les risques, et de passer, en termes de communication, d’une approche risque-avantage à une approche avantage-risque », explique Ivana Silva du Groupement pharmaceutique de l’Union européenne (GPUE) qui a contribué au rapport et au débat soulevé par son élaboration. « Le message des patients et des professionnels de santé est clair : les résultats des évaluations doivent être communiqués avec une plus grande considération des besoins des malades et de leurs médecins. Des informations appropriées sur un médicament constituent un outil important pour les professionnels de santé au moment de discuter avec leurs patients des différents traitements possibles. »

Les personnes atteintes de maladies rares sont particulièrement concernées par cette question en raison du faible nombre de traitements envisageables. Tout avantage supplémentaire a donc des répercussions considérables sur la vie des malades. Par ailleurs, les traitements étant souvent à vie, la connaissance des effets positifs d’un médicament donné peut encourager les patients à suivre les conseils de leurs médecins et à respecter les doses, et, plus généralement, renforcer leur adhésion.

EURORDIS -Bulletin d'Information de Novembre 2009 48-2_EMEA_presentation_slide_Outcomes

Certaines recommandations formulées dans le rapport sont déjà appliquées par l’EMEA, d’autres devront faire l’objet de discussions approfondies, voire nécessiteront de modifier le cadre législatif en vigueur. Ce rapport contribuera également au travail de l’EMEA, qui intègre les informations sur les avantages-risques dans son processus d’autorisation de mise sur le marché.

« C’est la première fois que patients, praticiens et régulateurs s’unissent pour réfléchir ensemble à la définition du rapport avantage-risque des médicaments et à la meilleure façon de le communiquer », précise François Houÿez. Et de conclure : « Les malades qui prennent des médicaments orphelins réclament une information plus équilibrée. Ils veulent être informés tout autant des risques auxquels ils seront exposés, que des bienfaits qu’ils peuvent espérer. Ce projet et les recommandations qui en découlent sont une véritable avancée en ce sens. »

Consulter le rapport (en anglais uniquement)

Auteur : Paloma Tejada
Traducteur : Trado Verso
Photos :

EURORDIS & EMEA

11/2009

Page 4-

Un plan national contre les maladies rares au Portugal (11/09)

A TRAVERS L’EUROPE

Deux ans après la quatrième Conférence européenne sur les maladies rares qui s’est tenue à Lisbonne, les Portugais s’apprêtent à mettre en œuvre leur plan national

EURORDIS -Bulletin d'Information de Novembre 2009 48-3_Jose_Robalo

Le 12 novembre 2008, la ministre de la Santé portugaise a approuvé un plan national contre les maladies rares au Portugal. Le Programa Nacional de Doenças Raras reprend largement la structure présentée lors de la Conférence européenne sur les maladies rares (ECRD) de Lisbonne 2007. On estime que le Portugal compte entre 600 000 et 800 000 personnes atteintes de maladies rares, dont la plupart vont bénéficier du plan. Dans un entretien accordé à EURORDIS, Paula Brito e Costa, Présidente de la Fédération portugaise contre les maladies rares (FEDRA), a expliqué comment les malades avaient contribué à faire de ce plan une réalité.

Pouvez-vous nous raconter l’histoire du plan ? Combien de temps a-t-il fallu pour le faire adopter ?

Le Portugal est un pays privilégié en ce qui concerne les maladies rares. Le ministère de la Santé avait été sensibilisé sur la question des maladies rares à l’occasion d’un congrès intitulé « Les maladies rares de A à Z » organisé en 2004 par une de nos associations membres, Raríssimas, qui avait réuni 60 professionnels de santé venus du monde entier pour discuter du sujet.

À l’époque, c’était un événement inédit pour le Portugal. Le Directeur général adjoint de la santé, José Robalo, avait admis que le comité de santé national n’avait pas réalisé à quel point les maladies rares constituaient une menace de santé publique au Portugal.

À l’issue du congrès, il était évident pour chacun d’entre nous qu’il fallait agir.

Qui a encouragé l’élaboration du plan ? Les associations de malades ? Le ministère lui-même?

Le plan est le résultat d’un travail d’équipe. C’est l’association de malades Raríssimas qui a fait le premier pas. Puis, d’autres associations représentant des maladies monogéniques se sont jointes à notre cause et ont fait pression sur les pouvoirs publics pour que les besoins des personnes vivant avec des maladies rares soient entendus.

Deux ans plus tard, lorsque notre ministre de la Santé actuelle est entrée en fonction, le travail préparatoire était amorcé et il était déjà plus facile de promouvoir et d’améliorer le plan. Nous avons eu la chance que la ministre soit pédiatre : elle savait combien il est difficile pour un enfant et sa famille de rester dans l’attente d’un diagnostic. Quelques mois après l’élaboration du projet de plan national avec l’aide des associations de malades, elle a accéléré le processus d’approbation.

Au sein du gouvernement, auprès de qui avez-vous défendu le plan ?

Nous l’avons défendu auprès du ministère de la Santé et plus particulièrement de José Robalo, le Directeur général adjoint à la santé. Il avait en effet témoigné d’un réel engagement pour les maladies rares et d’un intérêt sincère pour l’implication des représentants des malades. Nous avons également bénéficié du soutien de la ministre elle-même qui, comme je vous l’ai dit, est une pédiatre acquise à notre cause, qui respecte beaucoup les droits des patients. Rien n’est arrivé par hasard... Elle faisait en effet partie des intervenants du congrès sur les maladies rares que nous avions organisé en 2004.

Quels ont été vos arguments ?

Nous avons collaboré étroitement avec le ministère de la Santé, le département national de la santé et plus particulièrement Raríssimas, ce qui nous a permis d’obtenir une réelle reconnaissance des maladies rares dans les hautes sphères de l’État. Cette reconnaissance était aussi le fruit de six années de communication sur ces maladies dans les médias portugais. Nous avons réussi à informer et sensibiliser le pays entier sur les maladies rares et les médicaments orphelins. Ainsi, lorsque le plan national a été proposé, la plupart de nos interlocuteurs avaient déjà connaissance de nos arguments.

Le budget a-t-il été adopté ?

Le budget du plan, qui se compose d’une première phase allant jusqu’à 2010 et d’une seconde qui court jusqu’à 2015, n’a pas encore été défini.

Quand commencera la mise en œuvre du plan et quelles en seront les priorités ?

En septembre 2008, 48 % des projets présentés par les associations de patients atteints de maladies rares avaient déjà été approuvés. Depuis, le ministère de la Santé a apporté un réel soutien aux maladies rares et en mars 2009, il a approuvé plusieurs budgets destinés à mettre en œuvre des projets spécifiques. Nous espérons que ce soutien sera étendu.

Le plan national aura pour priorités : l’information, les services spécialisés aux patients atteints de maladies rares et les centres nationaux d’expertise sur les maladies rares.

La Conférence européenne sur les maladies rares 2007 de Lisbonne a-t-elle marqué un tournant décisif dans la sensibilisation des responsables politiques à l’importance des maladies rares ?

EURORDIS -Bulletin d'Information de Novembre 2009 48-3_final_Paula_Brito_e_Costa-_FEDRA_President_Dra_Maria_Cavaco_Silva-_first_lady_Portugal_Romano-Health_DG_Deputy

Je dois dire que cette conférence a eu une grande influence, car elle a montré que nos associations de malades nationales bénéficiaient d’un soutien international. De nombreuses parties prenantes se sont unies pour parler d’une même voix. Elles ont ainsi pu faire pression sur les responsables politiques portugais et les sensibiliser à nos besoins et à l’importance d’élaborer un projet de plan national pour les maladies rares.

Avez-vous utilisé la Communication de la Commission et les Recommandations du Conseil sur les maladies rares pour vous guider dans l’élaboration de votre plan national ?

Aujourd’hui, je suis convaincue que tous les mouvements locaux et nationaux doivent suivre les orientations européennes s’ils veulent coordonner leurs efforts et gagner en puissance.

Pourquoi est-ce si important ?

L’essentiel, c’est de ne pas baisser les bras et de nous battre pour nos enfants, pour tous les Marco du monde !

Pour en savoir plus :
Le plan national pour les malades rares (en portugais uniquement)
Troisième chapitre de la Conférence européenne sur les maladies rares de Lisbonne (en anglais uniquement)

Auteur : Paloma Tejada
Traducteur : Trado Verso
Photos:

FEDRA

11/2009

Page 5 -

L'ACTUALITE EN BREF : Des blogs sur les maladies rares

EURORDIS et NORD lancent le site « Rare Disease Blogs », qui regroupe plusieurs blogs sur la défense des malades et sur l'action publique, où s'exprimeront des leaders d'opinion de la communauté des maladies rares. Consultez-le.

--------------

MEDICAMENTS ORPHELINS

Nouvelles désignations octobre 09

Traitement des tumeurs carcinoïdes
propanoate de (S)-éthyl 2-amino-3-(4-(2-amino-6-((R)-1-(4-chloro-2- (3-méthyl-1H-pyrazol-1-yl)phényl)-2,2,2-trifluoroéthoxy)pyrimidine-4-yl)phényl)

Traitement de la leucémie aiguë myéloïde
Oligonucléotide ADN à monobrin phosphodiester de 26 bases

Traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
Vecteur viral adéno-associé contenant un gène U1 snRNA modifié

Traitement des syndromes myélodysplasiques
Cellules allogéniques du sang de cordon ombilical amplifiées ex-vivo

Traitement de la leucémie myéloïde chronique
Cellules allogéniques du sang de cordon ombilical amplifiées ex-vivo

Traitement de la polypose adénomateuse familiale
Acide eicosapentanoïque

Traitement des fistules anales
Cellules souches humaines mésenchymateuses allogéniques adultes extraites de tissu adipeux

Traitement de l'oedème angioneurotique lié à un déficit en inhibiteur C1
Inhibiteur C1 humain

Prévention du rejet de greffe lors d'une transplantation d'îlots de Langerhans pancréatiques
Dextran sulfate de bas poids moléculaire

Traitement de l'acromégalie
Pasiréotide

Traitement de la maladie de Cushing
Pasiréotide

Traitement du myélome multiple
Pomalidomide

Traitement du lymphome de Hodgkin
Anticorps recombinant dirigé contre les antigènes CD30 et CD16A humains

Prévention des cicatrices après chirurgie filtrante du glaucome
Composant P amyloïde humain recombinant du sérum

Traitement de l'hémophilie A
Facteur VIIa humain recombinant de séquence modifiée

Traitement de l'hémophilie B
Facteur VIIa humain recombinant de séquence modifiée

Traitement de l'atteinte pulmonaire aiguë
Peptide dérivé du facteur humain de nécrose tumorale (TNF) alpha Cys-Gly-Gln-Arg-Glu-Thr-Pro-Glu-Gly-Ala-Glu-Ala-Lys-Pro-Trp-Tyr-Cys

Traitement des sarcomes des tissus mous
(-)-trans-3-(5,6-dihydro-4H-pyrrolo[3,2,1-ij]quinoline-1yl)-4-(1H-indol-3-yl) pyrrolidine-2, 5-dione

Page 6 -

Nouvelles Autorisations de Mise sur le Marché

Afinitor
[évérolimus]
Novartis Europharm Ltd., Royaume-Uni

Qu'est-ce qu'Afinitor?
Afinitor est un médicament contenant le principe actif évérolimus. Il est disponible sous forme de comprimés allongés de couleur jaune pâle (5 et 10 mg).

Dans quel cas Afinitor est-il utilisé?
Afinitor est utilisé pour traiter les patients atteints de carcinome rénal avancé (cancer du rein qui a commencé à se propager). Il est utilisé lorsque le cancer s'est aggravé pendant ou après un traitement antérieur à base d'un médicament ciblant le facteur de croissance endothélial vasculaire (VEGF). Le VEGF est une protéine qui stimule la formation de vaisseaux sanguins.
Étant donné le faible nombre de patients atteints de carcinome rénal, cette maladie est dite «rare». C'est pourquoi, le 5 juin 2007, Afinitor a été désigné comme étant un «médicament orphelin» (médicament utilisé pour des maladies rares).
Le médicament n'est délivré que sur ordonnance.

Mozobil
[plérixafor]
Genzyme Europe B.V., Pays-Bas

Qu'est-ce que Mozobil?
Mozobil est une solution injectable qui contient le principe actif plérixafor.

Dans quel cas Mozobil est-il utilisé?
Mozobil est utilisé pour faciliter la collecte de cellules souches hématopoïétiques (cellules de la moëlle osseuse qui peuvent se développer en différents types de cellules sanguines) en vue d'une transplantation. Il est utilisé chez des patients atteints de lymphome ou de myélome multiple (types de cancer des cellules sanguines) dans le cadre d'une transplantation autologue (lorsque les propres cellules du patient sont utilisées pour la transplantation). Il est uniquement utilisé chez les patients chez lesquels il est difficile de collecter des cellules souches.
Étant donné le faible nombre de patients nécessitant la mobilisation et la collecte de cellules souches hématopoïétiques, cette maladie est dite «rare». C'est pourquoi, le 20 octobre 2004, Mozobil a été désigné comme étant un «médicament orphelin» (médicament utilisé pour des maladies rares).

Cayston
[aztréonam]
Gilead Sciences International Limited, Royaume-Uni

Qu'est-ce que Cayston?
Cayston se présente sous la forme d'une poudre et d'un solvant à mélanger pour obtenir une solution pour inhalation par nébuliseur. Il contient le principe actif aztréonam.

Dans quel cas Cayston est-il utilisé?
Cayston est utilisé pour éliminer les infections pulmonaires chroniques (de longue durée) dues à des bactéries P. aeruginosa chez les adultes atteints de mucoviscidose. La mucoviscidose est une maladie héréditaire qui touche les cellules des poumons et des glandes dans les intestins et le pancréas, qui sécrètent des fluides tels que du mucus et des sucs gastriques.
Le médicament n'est délivré que sur ordonnance.

-------------------------
Tous les médicaments orphelins en Europe (en anglais)

Rapports européens publics d'évaluation

-------------------------
Cette publication émane de la dotation d'exploitation financée par l'Union européenne dans le cadre du programme dans le domaine de la santé.

La e-newsletter d'EURORDIS a été rendue possible grâce à la générosité de La Fondation Medtronic.
Equipe éditoriale : Yann Le Cam, Paloma Tejada (éditrice), Anja Helm, François Houÿez, Flaminia Macchia, Denis Costello
Equipe traducteurs : Conchi Casas Jorde (espagnol), Ana Cláudia Jorge et Victor Ferreira (portuguais), Roberta Ruotolo (italien), Trado Verso (français), Ulrich Langenbeck (allemand)

2009 EURORDIS

----------------------------------

» EURORDIS-Bulletin de Février 2009
» Bulletin De Décembre 2009 EURORDIS-
» EURORDIS- Bulletin de mars 2009-Extraits-