Le discours cité ci-dessus, en date du 13 mai 2008 par la ministre de la santé
Clôture du 3ème Comité de suivi du plan « MALADIES RARES »[ 14 mai 2008 ]
Sous réserve du prononcéMonsieur le président,
Mesdames et messieurs,
Je suis très heureuse de prendre la parole devant vous à l’occasion de cette troisième réunion de votre Comité de suivi, réunion importante à plus d’un titre.
En effet, cette année 2008 est celle de l’évaluation du Plan national maladies rares, évaluation que la loi a confié au Haut Conseil de Santé Publique. Je voudrais saisir ici l’occasion de remercier Monsieur Bernard PERRET, ainsi que le Professeur Gilles TCHERNIA, d’avoir accepté cette mission pour le HCSP.
Cette année 2008, vous le savez, est aussi celle de la présidence française de l’Union Européenne. Ce moment très attendu doit être pour nous l’occasion d’inscrire résolument notre action portant sur les maladies rares, dans la perspective d’une coopération renforcée avec nos voisins et amis européens.
Loin de moi l’idée d’empiéter sur les conclusions à venir du Haut Conseil de Santé Publique.
Il me semble pourtant que nous pouvons, d’ores et déjà, tirer ensemble les premiers enseignements du vaste effort qui a été accompli, et souligner, d’abord, ses résultats les plus significatifs.
Je pense avant tout au dispositif innovant que le Plan maladies rares a permis de mettre en place, en matière d’expertise et de recherche sur ces pathologies.
La création de centres de référence labellisés a ainsi constitué un grand pas en avant dans la lutte contre les maladies rares, et l’amélioration de la prise en charge des patients.
L’année dernière, 132 centres ont reçu un label, au terme des quatre vagues d’appels à projets, lancés par les services de mon ministère, après des CHU.
Désormais, les centres de référence couvrent l’ensemble des 17 groupes de maladies rares identifiés dans le cadre de la procédure. Ces centres sont appelés à devenir la tête de pont de la filière de soins spécialisés, que nous voyons aujourd’hui se déployer, s’organiser et se structurer dans notre pays.
L’action des centres de référence trouvera bientôt un relai dans les futurs centres de compétences, dont la liste sera arrêtée à la fin du mois de juin prochain.
Ces centres de compétence auront pour vocation de prendre en charge les patients atteints de maladies rares, au plus près de leur lieu de vie, au plus près de leurs attentes. Ils permettront aussi d’accompagner les soignants dans la prise en charge de ces pathologies, dont, par définition, ils ne connaissent pas forcément toutes les caractéristiques.
En conjuguant leurs forces, scientifiques, matérielles, humaines, les centres de référence et les centres de compétence permettront à la France de conforter son offre de soins pour les maladies rares, qui, et je suis fière de pouvoir le rappeler ici, est la meilleure en Europe.
La mise en place de ce dispositif, pilotée par la DHOS, est coordonnée par le Comité National Consultatif de Labellisation. Je tiens ici à remercier son président, le professeur Marc BRODIN, pour son investissement dans ce projet, qui a permis de mettre au point une offre de soins cohérente, organisée et efficace.
Les dispositions du Plan maladies rares nous ont également permis de soutenir les laboratoires effectuant des actes de biologie complexes pour le diagnostic de ces affections. Je pense notamment aux actes de biologie moléculaire. Depuis l’entrée en vigueur du Plan maladies rares, ce sont plus de 80 laboratoires qui ont bénéficié d’un soutien financier, à hauteur de 9,1 millions d’euros.
La qualité de la prise en charge figurait au nombre des objectifs du plan.
La Haute Autorité de Santé a donc travaillé, et travaille encore, à l’élaboration de protocoles nationaux de diagnostic et de soins, en lien avec les centres de référence. Une dizaine de ces PNDS sont déjà disponibles, et beaucoup d’autres viendront, qui donneront aux professionnels de santé les moyens d’améliorer leurs pratiques, au sein de filières de soins coordonnées par les centres de référence.
Ces protocoles permettent également de prendre en charge, à titre dérogatoire, des médicaments et des produits non-remboursables destinés aux patients souffrant de maladies rares qui sont des affections de longue durée. Je ne peux que me réjouir de ces dispositions.
Les progrès de l’information destinée aux professionnels de santé, aux malades et au grand public, en quatre ans, ont été spectaculaires. Nous sommes largement redevables de ce résultat à l’existence de la base de données ORPHANET, véritable portail européen des maladies rares, qui a contribué à mettre un terme à « l’errance diagnostique » si souvent décrites par les malades et leur famille. Je tiens ici à rendre chaleureusement hommage au Dr Ségolène AYME dont l’engagement national et européen dans le domaine des maladies rares a été exemplaire.
La
Recherche est porteuse de grands espoirs pour le traitement de ces pathologies. Depuis 2004, la priorité « maladies rares » a été renforcée dans le cadre du programme hospitalier de recherche clinique. Plus de 70 projets ont été financés, à hauteur de 26 millions d’euros.
L’importance des sommes engagées témoigne tout autant du succès que cette mesure a remporté auprès des équipes hospitalo-universitaires, que de la qualité des projets déposés.
Le plan a permis de renforcer les coopérations de recherche dans le cadre du Groupement d’Intérêt Scientifique- Institut des maladies rares, présidé par le Professeur Elisabeth TOURNIER-LASSERVE, que je salue. L’Agence Nationale de la Recherche a accordé 10 millions d’euros à ces coopérations pour les années 2005 et 2006. Permettez-moi de souligner, à cette occasion, que les financements destinés à la recherche clinique et fondamentale on été supérieurs à ce que le Plan prévoyait initialement : un signe de plus, s’il le fallait, de la confiance et de l’intérêt attentif que mon ministère porte à l’action des chercheurs dans ce domaine.
Enfin, je me dois de mettre en lumière la dimension européenne de notre engagement dans le domaine des maladies rares. La France préside ainsi le Groupe à Haut Niveau, dit groupe « MADELIN3, de la commission européenne, chargé de mettre au point des réseaux européens de référence. Les objectifs et les modalités d’organisation retenus pour ces réseaux sont très largement inspirés du modèle français, qui favorise la diffusion de l’expertise et des bonnes pratiques. Ce mode d’organisation en réseau devrait permettre, à terme, une meilleure prise en charge des patients atteints de maladies rares dans les Etats membres, ainsi qu’un accès plus large aux innovations thérapeutiques, lorsqu’elles existent.
Ainsi la France, il n’est peut-être pas inutile de le rappeler, peut se prévaloir de jouer un rôle moteur dans la prise de conscience et la mobilisation en Europe autour des maladies rares.
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Ces réussites tracent la perspective de notre action à venir. Elles nous appellent également à redoubler d’efforts, face aux enjeux qui demeurent.Ainsi, je souhaite que nous puissions renforcer les liens entre les centres de référence et
les maisons départementales du handicap. Nous parviendrons de cette façon à mieux tenir compte des particularités des handicaps liés à telle ou telle maladie rare. Je sais que la Caisse Nationale de Solidarité pour l’Autonomie a entrepris de travailler en ce sens. C’est, je crois, la bonne méthode, et je tiens à redire mon soutien à cette action.
La réglementation entourant l’utilisation des médicaments destinés aux maladies rares a pu, par le passé, soulever des difficultés. Comme vous le savez, un décret a été publié en février dernier. Je souhaite désormais qu’un dispositif de suivi soit mis en place : dans le cadre d’un groupe de travail sur l’accès aux soins, par exemple. De cette façon, les différents acteurs du monde de la santé pourront mieux identifier les pierres d’achoppement et réfléchir ensemble au moyen d’aplanir ces difficultés. En matière de maladies rares, vous le voyez, le partage et la diffusion des informations restent un enjeu essentiel, à quelque endroit qu’on se trouve dans la chaîne d’intervention. C’est seulement ensemble, au prix d’une coordination rigoureuse de nos actions, que nous parviendrons à avancer.
Enfin, je souhaite que nous développions une politique vigoureuse et volontariste en faveur
des médicaments orphelins. Nous devons garantir l’accès à tous les médicaments orphelins, et ce, dans les mêmes conditions que d’autres traitements. Je veux également poursuivre notre politique d’incitation au développement, et à la mise sur le marché. Les questions de tarification retiennent elles aussi toute mon attention. Je souhaite qu’en concertation avec les industriels, et tous les acteurs de ce marché, nous puissions maintenir des critères éthiques au moment de fixer le prix de ces médicaments.
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Le Plan maladies rares s’achève cette année. Je tiens ici sans plus attendre à rendre hommage à tous ceux qui, chercheurs, soignants, membres des associations de malades, partenaires économiques ou décideurs publics, ont rendu possibles ces succès, et nous ont ouvert la voie des actions à venir.
Vous savez la conviction avec laquelle j’ai toujours défendu ce volet, essentiel à mes yeux, de notre politique de santé publique. Soyez assurés que je continuerai à agir résolument dans ce sens à l’avenir.
L’effort engagé par la France dans le cadre du Plan national maladies rares sera poursuivi au-delà de 2008, afin, d’abord, de consolider nos acquis. Les centres de référence et de compétences, la recherche, l’information autour des maladies rares, bénéficieront du soutien le plus ferme des services de mon ministère et de l’ensemble du gouvernement. Dans cette optique, je souhaite que les crédits destinés à la recherche et aux soins entourant les maladies rares demeurent sanctuarisés. Il en va en effet d’un principe irréfragable, à mes yeux, celui de la solidarité nationale impérative en ce domaine. Toutefois, soutenir la recherche et l’accès aux soins pour les maladies rares relève également de l’intérêt bien compris de notre société. Nous savons tous que la recherche en ce domaine est source de découvertes et d’avancées qui profitent à l’ensemble du développement médical et scientifique.
La France, je l’ai dit en ouverture de ce propos, est appelée à jouer un rôle déterminant sur la question des maladies rares, à l’occasion de sa
présidence de l’Union Européenne à partir de Juillet 2008.
Les enjeux que représentent ces pathologies sont fédérateurs. Non seulement les maladies rares ne connaissent pas de frontières, mais l’élaboration d’une action européenne en la matière, fera une véritable différence. La communication lancée par la Commission européenne devrait être adoptée par le Conseil des Ministres pendant notre présidence. J’y suis pour ma part très favorable.
La France encouragera le développement des coopérations entre Etats membres en matière de recherche sur les maladies rares, mais également le partage des connaissances et la diffusion de l’expertise au travers des réseaux européens de référence. L’Europe est promise à devenir un atout majeur dans l’effort qui nous rassemble autour des maladies rares.
S’il va de soi que les contours de notre action à venir sont déterminés par le bilan du plan 2005-2008, je tiens à vous assurer de ma volonté de poursuivre énergiquement dans la même direction.
La mission d’évaluation qui a été confiée au Haut Conseil de Santé Publique, et dont nous attendons les conclusions pour la fin 2008, sera déterminante pour le choix des actions que nous mènerons à l’avenir, en collaboration avec les associations.
Dans l’attente de ses conclusions, je tiens à vous féliciter une dernière fois pour le travail déjà accompli, en associant à cet hommage tous qui, en France, se sont mobilisés jusqu’à aujourd’hui.
Et je vous encourage à continuer, avec la même ardeur et le même enthousiasme, pour tout ce qui reste à faire !
Je vous remercie.
Jeu 19 Mar - 10:23 par 
Sujet: Orphanews 28 Mai 2008-Newsletter 
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