ORPHANET:Bulletin du 21 Juin 2013

MALADIE RARES ET DONS D'ORGANES
 


Les patients atteints de maladies rares peuvent-ils être donneurs d’organes ? Cette question, posée lors des Journées 2013 de l’Agence de la biomédecine (ABM) des 30 et 31 mai à Paris, a donné lieu à des échanges fructueux entre Orphanet, médecins régulateurs de la répartition des greffons et experts des centres de référence maladies rares.

En 2012, environ 150 greffons ont pu être prélevés chez 66 donneurs atteints de maladies rares ou neurodégénératives rares. Autant de dons qui posent des questions médicales complexes pour évaluer, en urgence, le rapport bénéfice/risque pour un receveur potentiel : tous les organes et tissus sont-ils proposables au don ? y a-t-il un risque de transmission de la maladie ? les traitements de la maladie risquent-ils de retentir sur la qualité du greffon ?... Devant le peu de données scientifiques publiées sur le sujet, l’ABM et Orphanet coopèrent depuis 2011 pour éclairer les choix des acteurs concernés. Un groupe de travail ad hoc a été créé, avec pour mission la rédaction de repères spécifiques au don d’organes et de tissus provenant de malades atteints d'une maladie rare. Il a été décidé d’intégrer ces textes courts et pratiques à chaque nouvelle fiche de la collection Orphanet Urgences, déjà bien connue des médecins urgentistes, qu'ils interviennent dans le lieu de l'urgence (à travers la régulation du SAMU) ou dans les urgences hospitalières.




Outre un vrai service pratique, la rédaction de ces textes est l’occasion de dialogues entre experts des centres de référence maladies rares et experts de la greffe, pour aboutir à des lignes directrices consensuelles et basées sur les expériences de chacun. Orphanet se félicite d’avoir servi de catalyseur à cette démarche, dont la pertinence pourrait déboucher sur un élargissement au niveau européen.

Pour en savoir plus:

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Nouveautés Orphanet

Nouvelle édition du Cahier Orphanet Médicaments Orphelins



Nouveau titre pour cette nouvelle édition qui devient Liste des médicaments pour les maladies rares en Europe. La structure générale reste inchangée avec :

• Partie I : liste des médicaments orphelins en Europe avec désignation orpheline et autorisation de mise sur le marché européennes ;
  
• Partie II : liste des médicaments avec une ou plusieurs indications de maladie rare en Europe avec autorisation de mise sur le marché européenne sans désignation orpheline.
  

La partie I évolue avec deux nouvelles annexes qui précisent :

• les médicaments retirés/supprimés du Registre Communautaire des médicaments orphelins à usage humain mais toujours indiqués dans des maladies rares (liste détaillée en Partie II avec reprise des indications) ;
  
• les médicaments oLes médicaments orphelins dont l’AMM européenne est abrogée.
  

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