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 Eurordis: Bulletin d'Informations du 2 avril 2009

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MessageSujet: Eurordis: Bulletin d'Informations du 2 avril 2009   Jeu 2 Avr - 19:30

Page 1-

EDITORIAL


De nouvelles actions pour renforcer les capacités de nos représentants de malades

Chers lecteurs,
Renforcer les représentants de patients dans leur participation au processus de décision relatif à la lutte contre les maladies rares est vital pour qu'EURORDIS puisse remplir sa mission. L'année 2009 s'ouvre sur des réalisations d'envergure et de nouvelles initiatives de soutien.
Quatre représentants de malades d'EURORDIS ont été nommés dans deux comités de l'Agence européenne du médicament (EMEA). Mesdames Tsveta Schyns et Karen Aiach ont été nommées au Comité pédiatrique en juillet 2008, tandis que Mme Fabrizia Bignami et M. Michele Lipucci di Paola ont été retenus en janvier 2009 pour participer au Comité pour les thérapies innovantes. Ces nominations récentes renforcent la position d'EURORDIS à l'EMEA et sa capacité à se faire l'écho des besoins et des attentes des personnes atteintes de maladies rares. Nous sommes déjà représentés au Comité pour les médicaments orphelins (COMP) - par Birthe Byskov Holm et Yann Le Cam - et au Groupe de travail avec les organisations de patients et de consommateurs (PCWP) - par François Houÿez et Lise Murphy. C'est pourquoi nous avons mis en place un groupe d'action thérapeutique chargé de coordonner les représentants de malades d'EURORDIS siégeant dans les différents comités de l'EMEA. Nous nous trouvons à présent dans une situation exceptionnelle pour contribuer au mieux de nos possibilités au processus de décision de l'UE sur les maladies rares.
Décrocher ce type de poste est un véritable défi. EURORDIS a proposé des candidats de très haut niveau, issus à la fois du personnel salarié et des bénévoles, engagés en faveur des patients à l'échelon international, venant de pays différents et concernés par différentes maladies, polyglottes, très diplômés, au parcours professionnel très fourni. Nous pouvons être fiers d'eux, et les remercions très chaleureusement de leur engagement.
Assurer la gestion courante qui découle de ces nouvelles responsabilités est un autre défi. Les réunions mensuelles de plusieurs jours de l'EMEA à Londres, leur préparation et leur suivi, tout cela suppose des heures de travail et de discussion intense sur de - très - nombreux documents ! Pour vous donner un exemple : le COMP en sera la semaine prochaine à sa 100e réunion - déjà !
Notre but est de tirer profit de cette position-clé pour renforcer encore ces représentants de malades par l'échange d'informations, le renforcement des capacités et le réseautage. EURORDIS a ainsi étoffé son programme de développement thérapeutique en prenant plusieurs mesures : (a) le recrutement en 2008 de Maria Mavris, chargée du programme de développement thérapeutique - qui aide les représentants d'EURORDIS et facilite leur travail à l'EMEA -, (b) la création en 2008 et le renouvellement en juin 2009 de l'Université d'été d'EURORDIS, destinée à former les représentants de malades sur le développement des médicaments, les essais cliniques et la réglementation de l'UE, (c) la tenue depuis janvier 2009 de conférences téléphoniques mensuelles du Groupe d'action thérapeutique, réunissant nos réprésentants afin d'améliorer notre coordination, (d) le renouvellement en cours pour 2009 des Groupes de bénévoles d'EURORDIS sur les médicaments orphelins, sur les médicaments pédiatriques et sur la transparence de l'information et l'accès aux médicaments, groupes destinés à échanger des informations avec plus de membres, enfin, (e) la restructuration prévue de nos outils de communication Internet, visant à favoriser des échanges plus larges et à toucher une audience plus vaste.

Yann Le Cam
Chief Executive Officer
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MessageSujet: Eurordis: Bulletin d'Informations du 2 avril 2009   Jeu 2 Avr - 19:32

Page 2-


La Journée des maladies rares 2009 : les soins aux patients, une affaire publique ! (04/09)



ACTUALITES

Le 28 février dernier a été marqué par la deuxième Journée annuelle des maladies rares. Ce jour-là et autour de cette date, des centaines de groupes de malades et leurs partenaires ont organisé de nombreuses actions de sensibilisation destinées à attirer l’attention du public sur les maladies rares et sur les millions de personnes qui en sont atteintes.
La Journée des maladies rares était organisée par EURORDIS, en collaboration avec 19 alliances nationales de maladies rares. Forte du succès de la première édition, la Journée des maladies rares 2009 a cette fois-ci dépassé les frontières de l’Europe : de nouveaux partenaires ont en effet participé à l’événement aux États-Unis, au Canada, en Amérique latine, en Australie, à Taïwan et en Chine.
Cette année, la Journée des maladies rares a été célébrée pour la première fois aux États-Unis. NORD, organisation américaine consacrée aux maladies rares, a mobilisé plus de 200 associations de malades, suscitant un grand élan d’enthousiasme outre-Atlantique. Deux offices gouvernementaux qui jouent un rôle important dans les domaines des maladies rares et des médicaments orphelins aux États-Unis ont témoigné publiquement de leur soutien à la Journée : l’ORD, Office of Rare Diseases, qui dépend du NIH et l’OOPD, Office of Orphan Products Development, un service de la FDA.
La Journée des maladies rares a également été fêtée dans 28 autres pays. De nombreuses actions à fort retentissement ont été organisées, parmi lesquelles : la première marche pour les maladies rares en Autriche, des cours de sensibilisation aux maladies rares sur les campus chinois, la projection d’un documentaire réalisé par un jeune Roumain atteint d’une maladie rare, la visite par un député européen danois du centre de maladies rares d’un CHU, une collecte de fonds en faveur des familles touchées par les maladies rares à Taïwan, la projection de photos liées aux maladies rares dans des stations de métro ukrainiennes, une journée d’information sur les maladies rares présidée par le maire de Dublin en Irlande.
La Journée des maladies rares a également été l’occasion pour de nombreux groupes de malades d’adresser leurs demandes aux pouvoirs publics de leur pays. En voici quelques exemples significatifs : l’annonce des plans nationaux pour les maladies rares en Bulgarie et au Portugal, pays où ces programmes bénéficient d’un budget important, une conférence nationale au Parlement belge, une visite de représentants de patients au président de la République croate, des actions de défense des malades au Sénat espagnol, une rencontre entre des représentants de patients et des membres du Parlement britannique, une campagne russe pour la signature d’une pétition officielle adressée à la Douma concernant le vote d’un programme pour les maladies rares et les médicaments orphelins au prochain budget. Les régions s’engagent elles aussi davantage cette année. C’est le cas en Espagne par exemple, où le Parlement catalan a publié récemment une Déclaration institutionnelle reconnaissant les besoins spéciaux en termes de soins et d’action sociale des personnes atteintes de maladies rares et de leur famille.
Plusieurs alliances nationales et groupes de malades ont demandé à une célébrité locale de parrainer ou de sponsoriser leurs activités afin d’attirer l’attention du grand public : Son Altesse Royale la Princesse Astrid de Belgique, la Princesse Héritière Mary de Danemark et la Princesse Letizia d’Espagne. Les premières dames de Hongrie, de Bulgarie, du Portugal et d’Italie, une top model australienne, une actrice hongroise et un footballeur espagnol ont également accepté de parrainer la Journée. Chacune de ces personnalités s’est impliquée personnellement, lançant des messages de soutien et appelant à davantage d’actions en faveur des maladies rares.
Dans les pays bénéficiant d’une plus grande expérience en matière de sensibilisation, comme la France et l’Espagne, la Journée des maladies rares a été intégrée à des campagnes d’information nationales plus larges visant le grand public. Les campagnes « Somos más de 3 millones » (Nous sommes plus de 3 millions) en Espagne et « Les Maladies Rares, le saviez-vous ? » en France ont montré que la Journée des maladies rares pouvait être adaptée efficacement aux particularités nationales.
Rien de tout cela n’aurait été possible sans Internet. Le site web www.rarediseaseday.org, qui a enregistré le nombre record de 21 000 visites pendant les deux mois précédant la Journée, a servi de lien entre tous les participants et a informé régulièrement sur les événements organisés dans chaque pays.
Le site web s’est également avéré être un excellent outil d’intégration des malades isolés qui ne sont membres d’aucun groupe de patients mais qui désiraient raconter leur histoire en participant au concours vidéo, en mettant en ligne une photo ou simplement en envoyant un commentaire sur le groupe Facebook spécialement créé pour l’occasion. Le site web dispose actuellement de plus de 40 vidéos et 100 photos, et 2 000 personnes se sont inscrites sur le groupe Facebook. La Journée des maladies rares 2009 a bénéficié d’une excellente couverture médiatique, comme en témoignent les quelque 1 000 articles en ligne actuellement disponibles sur le site www.rarediseaseday.org.
Pour marquer la Journée des maladies rares 2009 au niveau européen, la commissaire à la santé Androulla Vassiliou a présidé au lancement du livre unique en son genre « The Voice of 12,000 Patients » (12 000 patients s’expriment) à la Commission européenne à Bruxelles. Réalisé par Eurordis, cet ouvrage présente les résultats de deux enquêtes sans précédent sur les expériences et les attentes de personnes vivant avec des maladies rares, en termes de diagnostic et de soins en Europe.
Lors du lancement du livre, la commissaire a réaffirmé son engagement pour la Communication et la Recommandation de la Commission européenne sur les maladies rares, cette dernière étant actuellement débattue au Parlement européen avant d’être adoptée par le Conseil des ministres de la Santé en juin.
À l’occasion de la Journée des maladies rares, EURORDIS a organisé au Parlement européen un dîner-débat ayant pour objectif de soutenir ce processus parlementaire. L’événement, présidé par le député européen Antonios Trakatellis, rapporteur du Parlement, a réuni des députés, des hauts décideurs de la Commission européenne, des défenseurs de malades, des responsables universitaires et des représentants de l’industrie pharmaceutique.
« Nous espérons que grâce à l’attention suscitée par la Journée des maladies rares 2009, les autorités de santé publique nationales appliqueront les recommandations de la Communication de la Commission européenne sur les maladies rares adoptée en novembre dernier et accélèreront le processus d’adoption et de mise en place des plans nationaux pour les maladies rares dans tous les États membres », a déclaré Yann Le Cam, Directeur général d’EURORDIS.
Pour en savoir plus sur la Journée des maladies rares : www.rarediseaseday.org
Auteur : Paloma Tejada
Traducteur : Trado Verso
Photos: © EURORDIS

03/2009
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MessageSujet: Eurordis: Bulletin d'Informations du 2 avril 2009   Jeu 2 Avr - 19:35

Page 3-


La Journée des maladies rares 2009 : 12 000 patients font entendre leur voix (04/09)










COMPRENDRE

La Journée des maladies rares est une campagne de sensibilisation, qui avait cette année pour thème en Europe : « Les soins des malades : une affaire publique ». Ce sujet était particulièrement significatif puisque le gouvernement de l’Union européenne s’apprête à adopter la Recommandation du Conseil sur les maladies rares, qui promeut et circonscrit les stratégies et les plans des États membres consacrés au diagnostic, au traitement et au soutien des 30 millions de personnes qui vivent avec une maladie rare en Europe aujourd’hui.

Cette recommandation fait actuellement l’objet d’un débat au Parlement européen avant son adoption définitive par le Conseil européen des ministres de la Santé. Pour favoriser ce processus, EURORDIS a organisé un dîner-débat au Parlement européen à Bruxelles. Cet événement était présenté par le professeur Antonios Trakatellis, membre et rapporteur du Parlement. Y ont participé plusieurs parlementaires et décideurs politiques de la Commission européenne, ainsi que des représentants des malades, d’une part, et de l’industrie pharmaceutique, d’autre part.

Le professeur Trakatellis est un homme sage, dont le message, unique, n’en est pas moins fort. Député européen depuis 15 ans et expert en politique européenne de santé publique, il connaît le fonctionnement de la politique communautaire et répète constamment que le Rapport du Parlement insistera sur la nécessité d’un financement approprié et durable en faveur de la Recommandation afin d’obtenir des résultats tangibles dans un futur proche.

« La Recommandation du Conseil est importante pour transposer un cadre politique intégré et complet en matière de maladies rares aux échelons national et régional, et pour se rapprocher ainsi des lieux où les malades vivent et travaillent, explique Yann Le Cam, Directeur général d’EURORDIS. Nous espérons qu’elle sera adoptée par le Conseil des ministres en juin. Les activités organisées à la Commission et au Parlement européens pour la Journée des maladies rares sont des étapes importantes en ce sens. »

La manifestation de la Commission européenne à Bruxelles était dédiée au lancement du livre « The Voice of 12,000 Patients » (12 000 patients s’expriment). Cet ouvrage s’appuie sur les deux enquêtes menées par EURORDIS sur les expériences et les attentes des patients atteints de maladies rares en termes de diagnostic et de soin en Europe. Présenté par la commissaire européenne à la santé Androulla Vassiliou, il a fait l’objet d’une importante couverture médiatique.

« En lançant la Proposition de la Commission en novembre dernier, j’ai dit que nous voulions faire sortir de l’ombre tous les patients atteints de maladies rares, témoigne Androulla Vassiliou. C’est exactement ce que nous permet de faire ce livre, "The Voice of 12,000 Patients". J’espère que la Journée des maladies rares deviendra une plate-forme où nous pourrons tous entendre ces voix, et qu’elle nous guidera et nous inspirera dans notre travail continu au service des maladies rares. »

Androulla Vassiliou a également fait référence aux conclusions de cette publication quant à la nécessité de centres d’expertise adaptés aux besoins des malades et organisés au sein de réseaux de référence européens : « Nous devons écouter les voix des patients afin de mettre au point des dispositifs politiques centrés sur les malades, qui facilitent le partage des connaissances en Europe pour aider concrètement ceux qui en ont besoin. »

La présentation de l’ouvrage a été suivie par les discours de Yann Le Cam, Directeur général d’EURORDIS, du professeur Thomas Wagner, responsable du Réseau de référence européen pour la mucoviscidose, et du professeur Milan Macek, porte-parole tchèque de la présidence de l’UE.

« Ce livre expose la vie et les attentes de 12 000 patients vivant avec des maladies rares aujourd’hui en Europe. Il apparaît que les avis convergent considérablement quels que soient la maladie ou le pays. Les personnes concernées sont atteintes de maladies débilitantes graves voire très graves. Elles se trouvent souvent isolées ou perdues dans les couloirs des différents systèmes de santé. Trop souvent, l’accès à une assistance médico-sociale complexe leur est refusé, quand elles ne sont pas ouvertement rejetées, rapporte Yann Le Cam. Parce que leurs maladies sont rares, elles sont plus vulnérables que tout autre citoyen. La rareté fait toute la valeur ajoutée de l’action de la communauté au sein de l’UE. La justice sociale est à la source de toutes les mesures politiques de l’UE destinées à répondre aux besoins des patients atteints de maladies rares : la société doit faire plus pour ceux qui ont moins. »

La manifestation s’est terminée par les remarques encourageantes du professeur Milan Macek, selon qui la Présidence tchèque de l’UE s’engage à promouvoir une Recommandation du Conseil ambitieuse et à la faire adopter par le Conseil des ministres de la Santé en juin 2009. « Je peux vous assurer que la Présidence tchèque est pleinement impliquée dans l’agenda des maladies rares et que nous faisons de notre mieux en faveur de l’adoption de la proposition de Recommandation du Conseil relative à une action européenne en matière de maladies rares. »

En savoir plus:

Consulter et télécharger l’ouvrage « The Voice of 12,000 Patients » (12 000 patients s’expriment)
Voir la vidéo sur le lancement de cet ouvrage à la Commission européenne lors de la Journée des maladies rares
Lire le discours de la commissaire européenne à la santé pour ce lancement lors de la Journée des maladies rares
Télécharger le communiqué de presse, le Résumé à l’intention des citoyens sur l’action européenne en faveur des maladies rares, le dossier de presse : « Faits et chiffres »
Voir la vidéo du dîner-débat organisé au Parlement européen lors de la Journée des maladies
rares
Pour en savoir plus sur la Journée des maladies rares : www.rarediseaseday.org

Auteur : Paloma Tejada
Traducteur : Trado Verso
Photos: © European Community, 2009 & EURORDIS

03/2009

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MessageSujet: Eurordis: Bulletin d'Informations du 2 avril 2009   Jeu 2 Avr - 19:37

Page 4 -


Nomination de deux représentants d’EURORDIS au Comité pour les thérapies innovantes de l’Agence européenne des médicaments (04/09)



COMPTE RENDU

Attendu depuis longtemps, le Comité pour les thérapies innovantes (CAT) est aujourd’hui réalité. La création de ce comité scientifique de l’EMEA était le chaînon manquant avant la mise en œuvre du Règlement de l’UE sur les thérapies innovantes adopté en 2007. Ce règlement, et avec lui le comité auquel il a donné lieu, a les moyens de stimuler l’élaboration de nouvelles thérapies et d’en améliorer l’accès aux malades.
Les thérapies innovantes impliquent des traitements médicaux inédits, qui reposent sur les gènes (thérapie génique), les cellules (thérapie cellulaire) et les tissus (ingénierie tissulaire). Devant la multitude de thérapies innovantes en cours d’élaboration, un comité spécialisé était devenu indispensable. Ces thérapies pourront aider à traiter un certain nombre de maladies rares, dont le déficit en adénosine désaminase, la dystrophie musculaire, la leucodystrophie, l’hémophilie, la thalassémie et la mucoviscidose. Le potentiel de ces thérapies est intéressant tant pour les malades que pour l’industrie pharmaceutique.
Michele Lipuci Di Paola, l’un des deux représentants d’EURORDIS récemment nommés, explique : « Les thérapies innovantes promettent des traitements concluants pour certaines maladies rares, qui sont sur le point de devenir réalité. La création du Comité est au cœur du processus, car sans lui les thérapies innovantes ne pourraient jamais atteindre le marché. »
Il est important de souligner que le Comité pour les thérapies innovantes a un rôle consultatif vis-à-vis d’un autre comité de l’EMEA : le Comité des médicaments à usage humain (CHMP), qui fait des recommandations à la Commission européenne en matière d’autorisation de mise sur le marché. Le Comité pour les thérapies innovantes reste néanmoins essentiel dans la mesure où il est chargé d’évaluer les thérapies, de donner son avis sur chaque demande de mise sur le marché et de le soumettre au CHMP avant toute recommandation. Ses membres étudient les demandes des entreprises cherchant à élaborer des thérapies innovantes et disent si selon eux ces produits méritent l’appellation de « thérapies innovantes » et respectent les normes en vigueur sur le marché. Ils donnent également leur avis d’experts sur les informations non cliniques, ce qui peut aider les petites et moyennes entreprises développant de tels produits à obtenir la certification préalable à toute autorisation de mise sur le marché.
Le Comité pour les thérapies innovantes est composé de cinq membres du CHMP, d’un représentant de chaque État membre, de deux professionnels de santé et de deux représentants de patients. EURORDIS a été choisi pour y représenter les malades. « Nous sommes fiers de la nomination du Docteur Fabrizia Bignami comme membre et de celle du Docteur Michele Lipucci Di Paola comme membre suppléant. Tous deux ont mis leurs connaissances scientifiques et leur engagement personnel au service des patients atteints de maladies rares, commente Yann Le Cam. Il est crucial que les maladies rares soient bien représentées au sein de cet organisme qui vise à réglementer les thérapies innovantes. En effet, la plupart des maladies rares étant génétiques, elles pourraient bénéficier grandement des avancées réalisées dans ce domaine. »
Fabrizia Bignami représente les intérêts des malades en matière de thérapies innovantes depuis huit ans. C’est cette expérience qui est à l’origine de sa nomination. Au départ, son engagement à aider les personnes touchées par les maladies rares l’avait menée à l’Association française contre les myopathies (AFM), puis elle a rejoint EURORDIS en qualité de responsable du développement thérapeutique. Observatrice permanente au Comité pour les médicaments orphelins (COMP) de l’EMEA pendant six ans, elle a observé le nombre croissant de médicaments orphelins répondant à la définition de thérapies innovantes. Elle a un doctorat en biologie cellulaire et biologie du développement de l’Université de Rome. Sa formation scientifique est particulièrement appropriée au comité puisqu’elle repose sur la thérapie cellulaire et génique. Fabrizia est italienne, a vécu l’essentiel de sa vie adulte en France et parle couramment anglais. Elle apporte au Comité pour les thérapies innovantes un profil international allié à un savoir scientifique et à une expérience dans la défense des droits des malades.
Michele Lipucci Di Paola a quant à lui été nommé membre suppléant. Il fait bénéficier le Comité pour les thérapies innovantes de son doctorat et de son expérience en biologie cellulaire ainsi que de son expérience personnelle en tant que père d’une fille atteinte de thalassémie. La thalassémie est une maladie génétique rare causée par une production faible ou nulle d’hémoglobine fonctionnelle dans le sang. Défenseur des droits des malades auquel la thalassémie est intimement familière, il comprend à quel point il est important d’identifier de nouveaux protocoles cliniques et des approches thérapeutiques innovantes comme la thérapie génique et la réactivation moléculaire d’hémoglobine fœtale. Michele intervient activement dans plusieurs groupes de malades et a siégé au conseil d’EURORDIS.
Il est important que des représentants de patients soient impliqués dans ce comité en raison du manque d’expertise à l’heure actuelle dans l’évaluation de ces traitements. Or, entre autres aspects, le suivi à long terme des malades et les stratégies de gestion des risques pour la phase postérieure à l’autorisation sont cruciaux. Les malades ont par ailleurs une expertise unique, fondée sur l’expérience, dans l’évaluation des essais cliniques, qui sont indispensables avant toute autorisation de mise sur le marché. Et Michele Lipucci Di Paola d’expliquer : « En tant que patients, nous avons une expérience de premier ordre dans les essais cliniques et pouvons émettre en connaissance de cause un avis sur la façon de les organiser, d’en garantir la transparence et l’éthique, enfin, d’en diffuser les résultats à l’extérieur. EURORDIS organise pour cela des formations destinées à informer les malades sur le processus d’élaboration des médicaments. L’association a également rédigé une Charte sur les essais cliniques. »
Pour en savoir plus :
Article paru dans la Newsletter d’Eurordis en mars 2006 sur le projet de règlement de l’UE sur les thérapies innovantes
Règlement de l’UE sur les thérapies innovantes
Contribution d’EURORDIS au document de consultation et au projet de règlement sur les thérapies innovantes
Auteur : Paloma Tejada
Traducteur : Trado Verso
Photos: © EMEA & EURORDIS & European Community, 2009

03/2009
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MessageSujet: Eurordis: Bulletin d'Informations du 2 avril 2009   Jeu 2 Avr - 19:39

Page 5-


Le Réseau européen de services d’assistance sur les maladies rares (04/09)



ACTION

Nouvelles étapes et nouveaux défis
Le Réseau européen de services d’assistance a été créé en septembre 2006 par un petit groupe de centres d’appel européens mené par l’association britannique Climb. Il est coordonné par EURORDIS et comporte des participants basés en Italie, en Espagne, au Danemark, au Royaume-Uni et en France. Le réseau a été fondé dans le cadre de Rapsody, projet de deux ans conçu pour améliorer la qualité et l’accès aux principaux services dédiés aux patients atteints de maladies rares en Europe, notamment aux centres d’appel. Rapsody a pris fin en avril 2008 mais EURORDIS s’est engagé à parachever le travail commencé. « Nous considérons le Réseau européen de services d’assistance comme l’un des principaux projets d’EURORDIS afin d’offrir à tous une information plus accessible et de meilleure qualité sur les maladies rares dans l’UE. Nous allons consolider le travail réalisé par les centres d’appel fondateurs au cours des deux dernières années. Nous voulons structurer ce réseau pour promouvoir la participation active des centres d’appel existants et leur coordination intégrée, sous la conduite de professionnels et de bénévoles. Nous soutiendrons les nouvelles activités prévues pour 2009. Nous appuierons, qui plus est, les efforts locaux visant à créer des centres d’appel nationaux, gratuits, dans chaque État membre, dans le cadre des plans nationaux sur les maladies rares », explique Yann Le Cam, Directeur général d’EURORDIS.
L’une des initiatives attendue récemment avec impatience par les membres du réseau concerne le nouveau programme de numéros d’appel uniques des services sociaux en 116. Ce programme fait partie d’un nouveau dispositif mis sur pied par la DG Société de l’information de la Commission européenne, qui vise à réserver l’indicatif 116 à des services sociaux harmonisés. Jusqu’à présent, un seul numéro en 116 a été approuvé, le numéro d’appel d’urgence sur les enfants disparus, que beaucoup d’Européens connaissent déjà.
EURORDIS et ses partenaires sont actuellement en discussion avec la Commission européenne à propos d’une éventuelle demande d’attribution aux maladies rares d’un numéro unique en 116. « C’est une éventualité très prometteuse pour le réseau et un chantier pour le long terme », estime Thomas Heuyer, Directeur du centre français d’appel Maladies Rares Info Service. « Un numéro européen unique pour les maladies rares permettrait aux appelants de toute l’Europe d’être redirigés vers leur service national quand ils sont en déplacement à l’étranger, ainsi que d’obtenir des services d’information dans plusieurs langues. Ce numéro unique servirait également à animer des campagnes d’information sur les services d’assistance à l’échelon national et européen. »
Isabelle Vandoorne de la Direction générale Société de l’information et médias de la Commission européenne se penchera sur cette perspective stimulante lors d’un atelier organisé le 9 mai à l’occasion de l’édition 2009 de la rencontre annuelle des membres d’EURORDIS à Athènes. Cet atelier permettra de présenter le Réseau européen de services d’assistance aux organisations qui souhaitent mettre en place leur propre service et ne connaissent pas encore le réseau. Il sera aussi l’occasion pour les personnes ayant suivi les travaux du réseau depuis ses débuts de se tenir au courant des dernières évolutions, en particulier à propos des outils en ligne, du matériel de formation et du processus d’adhésion.
L’une des activités les plus intéressantes du Réseau a concerné l’élaboration d’un site Internet dédié aux outils communs d’enregistrement des appels. Ce site a été créé pour aider les centres d’appel disposant d’une immatriculation officielle à enregistrer selon une procédure normalisée les informations sur les appels reçus. « Ce site Internet n’est pas seulement utile parce qu’il donne à ses membres accès à des méthodes d’enregistrement éprouvées et testées par des centres d’appel plus expérimentés, explique Shane Lynam, d’EURORDIS, il permet aussi, grâce aux outils communs, de compiler les données au niveau européen, ce qui peut ensuite être utilisé à des fins de santé publique. »
En effet, l’espoir est qu’à mesure que des centres d’appel adhèreront au réseau et que leurs outils s’harmoniseront, l’information recueillie sur les questions posées pourra servir à établir des données statistiques, prouvant l’utilité de ces services et illustrant la nature des besoins des appelants. Ces données pourront à leur tour servir à conseiller les responsables politiques à l’échelle nationale et européenne. Les outils en ligne d’enregistrement des appels sont actuellement en cours de finalisation ; trois centres d’appel les testeront dans les prochaines semaines.
Les personnes intéressées seront également heureuses d’apprendre qu’une procédure officielle d’adhésion est en train d’être mise en place. Son objectif est de s’assurer que les associations répondent à certains critères avant de pouvoir adhérer. « Il est important d’avoir un niveau d’exigence élevé et de vérifier que certains critères sont remplis, en particulier au début, explique Shane Lynam. En garantissant que les membres du réseau sont sur la même longueur d’onde et recourent à une méthode normalisée pour établir leurs directives à propos de l’enregistrement des appels, le réseau aura beaucoup plus de chance de mettre en œuvre des méthodes convergentes d’amélioration de la qualité des services. »
Pour aider les organisations souhaitant adhérer au réseau à remplir ces critères, EURORDIS et ses partenaires ont conçu et organisé plusieurs outils et sessions de formation. L’atelier d’Athènes sera l’occasion rêvée pour en apprendre plus sur cette question et sur d’autres. Pour vous inscrire, merci de contacter Shane Lynam à l’adresse : shane.lynameurordis.org
Auteur : Paloma Tejada
Traducteur : Trado Verso
Photos: © EURORDIS & European Community, 2009

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MessageSujet: Eurordis: Bulletin d'Informations du 2 avril 2009   Jeu 2 Avr - 19:48

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MEDICAMENTS ORPHELINS

Nouvelles désignations février 09

Traitement des infections pulmonaires à Pseudomonas aeruginosa dans la mucoviscidose
Tobramycine (voie inhalée)

Traitement de l´hypercortisolisme endogène (syndrome de Cushing)
Mifépristone

Traitement de la mucopolysaccharidose de type IVA (syndrome de Morquio de type A)
N-acétylgalactosamine-6-sulfate sulfatase recombinante humaine marquée par l'hexaglutamine en N-terminal

Traitement de la sclérose latérale amyotrophique
Dichlorhydrate monohydraté de (6R)-4,5,6,7- tétrahydro-N6-propyl-2,6-benzothiazole-diamine

Traitement de la bêta-thalassémie intermédiaire et majeure
Acide 2,2-diméthylbutyrique, sel de sodium

Traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë
Cellules allogéniques du sang de cordon ombilical amplifiées ex-vivo

Traitement de la leucémie aiguë myéloïde
Cellules allogéniques du sang de cordon ombilical amplifiées ex-vivo

Nouvelles Autorisations de Mise sur le Marché

Nplate
[romiplostim]
Amgen Europe B.V., Pays-Bas

Qu'est-ce que Nplate?
Nplate est une poudre à reconstituer en solution injectable. Il contient le principe actif romiplostim.
Dans quel cas Nplate est-il utilisé?
Nplate est utilisé chez les adultes atteints de Purpura Thrombopénique Idiopathique (PTI) chronique, une maladie dans laquelle le système immunitaire du patient détruit les plaquettes (composants du sang qui contribuent à sa coagulation). Les patients souffrant de PTI présentent un nombre faible de plaquettes et des risques de saignement.
Nplate est utilisé chez les patients qui ont déjà été traités par des médicaments comme des corticostéroïdes ou des immunoglobulines et qui ont subi une ablation de la rate, si ces traitements n'ont pas eu d'effet. Il peut également être envisagé pour une utilisation chez des patients ayant reçu un traitement pour le PTI, qui ont toujours leur rate et ne peuvent être opérés. La rate est un organe qui intervient dans la destruction des plaquettes.
Étant donné le faible nombre de patients touchés par le PTI, cette maladie est dite «rare». C'est pourquoi, Nplate a été désigné comme étant un «médicament orphelin» (médicament utilisé pour des maladies rares), le 27 mai 2005.
Le médicament n'est délivré que sur ordonnance.

Vidaza
[azacitidine]
Celgene Europe Ltd., Royaume Uni

Qu'est-ce que Vidaza?
Vidaza est une poudre pour suspension injectable. Il contient le principe actif azacitidine.
Dans quel cas Vidaza est-il utilisé?
Vidaza est utilisé pour le traitement des adultes qui souffrent des maladies suivantes et ne peuvent bénéficier d'une transplantation de moelle osseuse:
- syndromes myélodysplasiques, un groupe d'affections dans lesquelles le nombre de cellules sanguines produites par la moelle osseuse est trop faible. Dans certains cas, les syndromes myélodysplasiques peuvent conduire au développement d'une leucémie aiguë myéloïde (LAM, un type de cancer affectant les globules blancs du sang appelés cellules myéloïdes). Vidaza est utilisé chez les patients présentant un risque intermédiaire à élevé d'évoluer vers une LAM ou le décès;
- leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC, un type de cancer affectant les globules blancs du sang appelés monocytes). Vidaza est utilisé quand la moelle osseuse contient 10 à 29 % de cellules anormales et qu'elle produit des globules blancs en nombre limité;
- LAM consécutive à un syndrome myélodysplasique. Vidaza n'est utilisé que si la moelle osseuse contient 20 à 30 % de cellules anormales.
Étant donné le faible nombre de patients touchés par ces affections, ces maladie sont dites «rares»; c'est pourquoi Vidaza a été désigné comme étant un «médicament orphelin» (médicament utilisé pour des maladies rares) le 6 février 2002 pour les syndromes myélodysplasiques et le 29 novembre 2007 pour la LAM. Au moment où Vidaza a reçu la désignation de médicament orphelin, la LMMC était catégorisée comme un type de syndrome myélodysplasique. Le médicament n'est délivré que sur ordonnance.

Kuvan
[dichlorhydrate de saproptérine]
Merck KGaA, Allemagne

Qu'est-ce que Kuvan?
Kuvan est un médicament contenant le principe actif dichlorhydrate de saproptérine. Il est disponible en comprimés solubles jaune clair (100 mg).
Dans quel cas Kuvan est-il utilisé?
Kuvan est utilisé pour le traitement de l'hyperphénylalaninémie (HPA, taux élevés de phénylalanine dans le sang) chez des patients atteints de phénylcétonurie (PCU) ou de déficit en tétrahydrobioptérine (BH4). Les patients présentant ces affections ne peuvent pas convertir l'acide aminé phénylalanine (présent dans les protéines de l'alimentation) en tyrosine (un autre acide aminé). Il en résulte une accumulation de phénylalanine dans le sang pouvant entraîner des problèmes au niveau du cerveau et du système nerveux.
Kuvan peut être utilisé chez l'adulte et l'enfant. Kuvan est prévu pour une utilisation chez des enfants atteints de HPA due à une PCU, âgés d'au moins quatre ans. Il n'a pas été étudié chez des enfants en dessous de quatre ans, atteints de cette maladie. Kuvan peut être utilisé chez des enfants de tout âge, atteints de HPA due à un déficit en BH4.
Le traitement par Kuvan ne doit être poursuivi que chez les patients qui répondent bien à ce médicament.
Étant donné le faible nombre de patients touchés par la HPA, cette maladie est dite «rare». C'est pourquoi Kuvan a été désigné comme étant un «médicament orphelin» (médicament utilisé pour des maladies rares), le 8 juin 2004.
Le médicament n'est délivré que sur ordonnance.

Extension d'indication

Zavesca
[miglustat]
Actelion Registration Ltd., UK

Zavesca avait reçu une autorisation de mise sur le marché le 20 novembre 2002 pour le traitement de patients atteints d'une forme légère à modérée de la maladie de Gaucher (type 1), patients auxquels l'enzymothérapie substitutive (ES) ne convient pas.

Le 26 janvier 2009, suite à des observations cliniques, Zavesca a reçu une extension de cette autorisation pour traiter les patients ayant la maladie de Niemann-Pick (type C).


Cette publication émane de la dotation d'exploitation financée par l'Union européenne dans le cadre du programme dans le domaine de la santé.


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