EURORDIS- Bulletin de mars 2009-Extraits-

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EDITORIAL

« La Journée des maladies rares 2009 est une pleine réussite »
Chers lecteurs,
Lancée il y a un an seulement, par EURORDIS et par les Alliances nationales, cette journée particulière pour les maladies « rares » est d'ores et déjà célébrée « fréquemment » dans différentes régions du monde : Europe, Amérique du Nord, Amérique latine, Océanie et Asie. Cette année, deux grands pays se sont joints à la Journée, lui conférant une envergure supplémentaire. L'association consacrée aux maladies rares aux États-Unis, NORD, a mis toutes ses forces dans la campagne, pour une belle réussite marquée par la participation de plus de 130 associations de malades et par un grand enthousiasme. En Australie également, plusieurs groupes de patients ont ouvert la marche en prenant part au mouvement.
Parallèlement, les choses évoluent dans le bon sens du côté des politiques publiques. Aux États-Unis, la semaine précédant l'intronisation du nouveau Président a vu la FDA prendre la décision, longuement attendue, d'autoriser les premiers essais cliniques pour un traitement basé sur des cellules souches embryonnaires. En outre, pour faire face à la crise, la nouvelle administration américaine va investir massivement dans la recherche, y compris dans la recherche médicale, ce qui représente un nouvel espoir pour les personnes atteintes de maladies rares. De plus, l'Institut de médecine annonce qu'il va entreprendre, au cours des deux prochaines années, une analyse approfondie des politiques publiques sur les maladies rares et en rendre compte.
Au niveau de l'UE, la Recommandation du Conseil sur les maladies rares est à l'ordre du jour du groupe d'experts qui prépare le Conseil des ministres de la Santé. Dans le même temps, EURORDIS organise un dîner-débat, le 3 mars, au Parlement européen à Bruxelles, sous le patronage du Professeur Trakatellis, député européen et rapporteur de la Recommandation du Conseil au Parlement. Il est également encourageant de constater que le dialogue entre toutes les parties prenantes se renforce dans un nombre croissant d'États membres allant vers l'adoption de plans nationaux.
Tout ceci montre qu'il existe un lien puissant entre l'action citoyenne, les campagnes de sensibilisation du grand public et les politiques publiques. On pense ici au philosophe allemand Jürgen Habermas, qui affirme qu'entre le fondamentalisme religieux et une laïcité dogmatique existe une troisième voie, laïque, libre et responsable. Suivons cette troisième voie pour promouvoir la solidarité et la dignité humaine dans l'action publique et dans notre projet d'une société meilleure.
Yann Le Cam
Chief Executive Officer~

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La réunion annuelle des membres d’EURORDIS 2009 (03/09)

ACTUALITES

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La première session, intitulée « Pas de politiques sans les patients », donnera le ton. Cette année, la réunion des Membres d’EURORDIS offrira à ses participants des informations et des outils pratiques permettant d’influer sur l’action publique. La conférence commencera par expliquer comment la nouvelle législation européenne et les futurs plans nationaux pour les maladies rares peuvent effectivement améliorer la qualité de vie des malades. S’ensuivront quatre ateliers visant à autonomiser les patients grâce aux cybercommunautés, aux registres pour la recherche, aux services d’assistance téléphonique et via leur participation à l’élaboration des politiques publiques.

Comme chaque année, la réunion des Membres d’EURORDIS sera aussi l’occasion, pour les acteurs de la communauté des maladies rares, de prendre des contacts et de débattre des questions importantes pour eux et pour leur maladie. Ce sera aussi le moment de tirer le bilan de l’année qui vient de s’écouler et de décider, lors de l’Assemblée générale, de la marche à suivre. « L’année 2008 a été très fructueuse pour la lutte contre les maladies rares et, grâce à l’adoption de la Communication de la Commission européenne sur les maladies rares, à la proposition de Recommandation du Conseil et à la reconduction, en France, du Plan national maladies rares, 2009 promet d’être tout aussi constructive, explique Yann Le Cam, Directeur général d’EURORDIS. La réunion annuelle des Membres EURORDIS- Bulletin de mars 2009-Extraits- 42-1-Greece_GARD-final-BIS

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d’EURORDIS s’appuiera sur ce bilan et se concentrera sur les défis qui nous attendent : la nécessité d’élever les maladies rares au rang de priorité de santé publique et le besoin de plans nationaux sur les maladies rares partout en Europe. »

Les organisateurs de la manifestation, qui se déroulera à la Fondation Eugenides à Athènes, attendent au moins 200 participants venus d’Europe et d’ailleurs. Le programme de la rencontre, qui s’étale sur deux jours, est à la fois chargé et varié. La première dame de Grèce, Mme Papoulia, inaugurera officiellement la rencontre, et Terkel Andersen, Président d’EURORDIS, expliquera ce qu’il entend par autonomisation des malades et comment l’encourager. La première journée se terminera par une table-ronde intitulée « Partager son expérience sur les plans nationaux ». La seconde journée se constituera d’une série d’ateliers. Quatre ateliers pratiques très concrets se tiendront en parallèle, de manière informelle et ouverte.
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Atelier I : « Les cybercommunautés » ;
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Atelier II : « Les registres » ;
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Atelier III : « Le projet Polka pour une meilleure autonomisation des malades en matière d’action publique ;
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Atelier IV : « Le réseau européen des services d’assistance téléphonique pour les maladies rares ».

« Les ateliers sont une excellente occasion de s’asseoir autour d’une table et de discuter sérieusement des questions en jeu, en entrant dans les détails », affirme Anja Helm, responsable chez Eurordis des relations avec les organisations de malades.
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L’atelier sur les cybercommunautés s’attachera à montrer que les communautés en ligne constituent un nouvel horizon pour le soutien mutuel des malades et pour l’orientation de la recherche. Il présentera des expériences réussies en Europe et aux États-Unis, donnera un aperçu des toutes dernières technologies de recherche en ligne et expliquera comment les malades peuvent y participer. Elizabeth Vroom, du Duchenne Parents Project, association néerlandaise de parents contre la dystrophie musculaire de Duchenne, expliquera la réussite de la cybercommunauté dédiée à cette maladie. EURORDIS présentera ensuite sa nouvelle stratégie d’action sur Internet, qui a fait l’objet d’une mise à jour.
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L’atelier consacré aux registres explorera ce sujet, vaste et récurrent. « Lors de cet atelier, nous souhaitons discuter de la collaboration des organisations de malades, des droits de propriété et de l’investissement des associations, sur la base de nos travaux antérieurs », indique Anja Helm.
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Au cours de l’atelier dédié au EURORDIS- Bulletin de mars 2009-Extraits- 42-1-helplines-final-BIS

projet Polka, les représentants de malades qui doivent négocier avec les responsables politiques seront formés à une nouvelle méthode mise au point par le Réseau européen des centres et des musées scientifiques : les sessions Play Decide.
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L’atelier sur les services d’assistance téléphonique pour les maladies rares montrera comment les associations de malades peuvent tirer profit de leur participation au réseau des centres d’appel européens.

« Ce serait vraiment formidable que tout le monde participe activement et ressorte de ces ateliers animé d’idées nouvelles et pratiques, et si possible les mette en œuvre chacun dans son pays », suggère Anja Helm. Une série de réunions satellites ont également été organisées en marge de l’événement. Parmi elles figurent la réunion du Conseil des alliances nationales et la première réunion du Conseil des fédérations européennes d’associations sur les maladies rares. Après la conférence, les participants pourront se détendre, faire du tourisme et découvrir le cœur de la civilisation occidentale, grâce à une visite organisée de l’Acropole et du nouveau Musée de l’Acropole.

Un événement à ne manquer sous aucun prétexte : à vos agendas !

Pour de plus amples informations :
Article sur la réunion annuelle des Membres (en anglais)

Auteur : Paloma Tejada et Gemma Lougheed
Traducteur : Trado Verso
Photos: logo de GARD

Greek National Alliance for Rare Diseases; Rapsody Online Services

EURORDIS; acropole

wikipedia

03/2009

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Les patients atteints de maladies rares représentés au comité pédiatrique de l’EMEA (03/09)

COMPRENDRE

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Suite à l’adoption du règlement de la CE sur les médicaments pédiatriques, l’Agence européenne du médicament (EMEA) a créé un comité spécial pour les questions pédiatriques. Ce règlement a pour objectif d’améliorer la mise au point et l’accessibilité des médicaments pour les enfants, de garantir que ces médicaments sont de qualité, qu’ils ont fait l’objet de recherches éthiques et bénéficient d’autorisations appropriées.

Le Comité pédiatrique (PDCO) joue un rôle important dans ce processus. Sa responsabilité principale consiste à décider du contenu des plans de recherche pédiatrique (PIP) et à émettre des avis sur la qualité, la fiabilité et l’efficacité de tout médicament utilisé dans la population pédiatrique. « Ces plans sont importants car les enfants ne sont pas de petits adultes, explique le Dr Maria Mavris, responsable du programme de mise au point des médicaments chez EURORDIS. Les médicaments aux indications pédiatriques doivent être conçus spécialement pour les enfants et prendre en compte un dosage particulier ainsi que d’autres paramètres ».

Le Comité pédiatrique est composé de cinq membres du Comité des médicaments à usage humain (CHMP), d’un représentant de chaque État membre, de trois professionnels de santé et de trois représentants de malades.

EURORDIS est l’un des trois représentants de malades à avoir été sélectionné pour siéger au comité. « Cette décision constitue une nouvelle étape-clé pour la communauté des maladies rares, affirme le Directeur général d’Eurordis, Yann Le Cam. « Environ 75 % des maladies rares touchent les enfants. C’est pourquoi EURORDIS et ses membres ont fait pression en faveur de l’adoption d’un règlement européen spécialement dédié aux médicaments pédiatriques et souhaitent que les représentants de maladies rares prennent une part active au comité pédiatrique. »

Même si la création d’un EURORDIS- Bulletin de mars 2009-Extraits- 42-2-xp-UK-spacesuit-final

comité pédiatrique au sein de l’EMEA était l’une des mesures prévues par le règlement entré en vigueur début 2007, la formation d’un nouveau comité est un processus long et difficile. « Nous avons d’abord répondu à l’invitation à l’expression d’intérêt en août 2007, explique Ariane Weinman d’EURORDIS. Nous avons travaillé très dur pour préparer une bonne candidature et nous avons envoyé deux excellents CV. » Les efforts d’EURORDIS ont été récompensés en juin dernier, lorsque les candidatures de Tsveta Schyns et de Karen Aiach ont été acceptées.

Tsveta Schyns a été sélectionnée pour son expérience des maladies pédiatriques génétiques rares. Doctorante en science moléculaire et en recherche génétique, elle apporte au comité une solide connaissance en matière d’éthique et de réglementation. De nationalité bulgare, Tsveta Schyns vit en Autriche. Elle parle couramment l’anglais, l’allemand, le français et l’espagnol. Mère d’un enfant atteint d’hémiplégie alternante, maladie neurologique chronique très rare, Tsveta bénéficie à la fois du point de vue des patients, d’une solide formation scientifique et d’une expérience du réseautage en neurologie pédiatrique.

Karen Aiach, qui a été nommée suppléante, apporte au Comité pédiatrique son expérience personnelle des essais cliniques en pédiatrie et une connaissance approfondie du processus d’élaboration des médicaments. Mère d’un enfant atteint de mucopolysaccharidose type 3 (ou syndrome de Sanfilippo), elle a fondé en 2005 l’alliance Sanfilippo pour encourager la recherche sur les médicaments pédiatriques pour cette maladie. Karen parle couramment l’anglais, le français, l’allemand et maîtrise le japonais. Elle est titulaire du plus prestigieux des MBA français et bénéficie d’une expérience de dix ans en tant que consultante en stratégie et organisation auprès d’établissements financiers internationaux. Son profil de haut niveau et son expérience internationale sont deux atouts pour le Comité pédiatrique.

« Nous savons tous que les maladies rares sont à la pointe de la recherche sur les médicaments. À ce titre, il est fondamental que les représentants de patients atteints de maladies rares jouent un rôle actif dans les organismes de réglementation qui supervisent la recherche sur les médicaments, soutient Tsveta Schyns, représentante d’EURODIS au Comité pédiatrique. C’est d’autant plus important lorsqu’il s’agit de médicaments administrés à des enfants, pour lesquels des considérations éthiques supplémentaires entrent en jeu. »

Le Comité pédiatrique est particulièrement important car il joue un rôle d’expert auprès des entreprises pharmaceutiques élaborant des médicaments pédiatriques et tente d’éviter les études cliniques superflues sur les enfants. Au fil des années, il est devenu de plus en plus évident que de nombreux médicaments sont utilisés hors homologation (c’est-à-dire sans études suffisantes testant leur efficacité et leur fiabilité) dans la population pédiatrique et qu’ils doivent faire l’objet d’examens très stricts. Des plans de recherche pédiatriques doivent donc être développés pour assurer la fiabilité et la validité de ces médicaments.

Le Comité pédiatrique se réunit tous les mois, en général pour une durée de trois jours au siège de l’EMEA à Londres. Bien que le comité ait été créé en juillet 2007, les représentants de malades ne l’ont rejoint qu’en 2008. « Nous avons intégré le Comité pédiatrique alors que ses membres étaient déjà bien rodés : nous devons maintenant apprendre vite, explique Tsveta Schyns. Au début, nous étions un peu dépassées, même par la simple gestion du volume de courrier reçu tous les jours ! EURORDIS- Bulletin de mars 2009-Extraits- 42-2_emealogo

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Cela dit, c’est une mission passionnante et nous avons reçu un soutien considérable de la part d’EURORDIS et des autres membres du comité. C’est un effort d’équipe - nous apportons le point de vue des malades. »

Des représentants d’EURORDIS sont également présents au sein d’autres comités et groupes de travail de l’EMEA : le Comité pour les médicaments orphelins (COMP) depuis 2001, le groupe de travail avec les organisations de patients et de consommateurs (PCWP) depuis 2005, le Comité pédiatrique (PDCO) depuis 2008 et, plus récemment, le Comité des thérapies innovantes (CAT).

Pour en savoir plus :
EMEA

Auteur : Paloma Tejada
Traducteur : Trado Verso
Photos: Toutes les photos

EURORDIS à l’exception du logo EMEA

EMEA

03/2009

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Un nouveau réseau de fédérations européennes sur les maladies rares (03/09)

COMPTE RENDU

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Aujourd’hui, 25 fédérations européennes dédiées à une maladie spécifique sont membres d’EURORDIS et bien plus, informelles ou émergentes, participent à ses activités. Leur importance et leur nombre croissants impliquent pour elles de mieux se coordonner.

C’est pourquoi EURORDIS a décidé de créer un réseau de fédérations européennes sur les maladies rares, suivant en cela le modèle très réussi du Conseil des alliances nationales (CNA). Si les membres du CNA organisent leurs activités par pays et sont amenés à traiter de sujets tels que les plans nationaux sur les maladies rares, ceux du réseau de fédérations européennes s’organiseront par maladie et œuvreront à des initiatives comme les réseaux de référence européens. Complémentaires, ces deux réseaux renforceront le lien entre EURORDIS et les groupes locaux de malades, afin de construire un mouvement pan-européen plus puissant.

« Les alliances nationales représentent très efficacement les patients atteints de maladies rares sur des thèmes génériques ; le principal apport des fédérations européennes est de permettre aux personnes atteintes de la même maladie de communiquer entre elles et d’apprendre les unes des autres, soutient Rainald von Gizycki, un des représentants de Retina Europe. De plus, elles peuvent fournir la masse critique nécessaire à l’obtention de ressources que de petits groupes nationaux isolés n’obtiendraient pas. »

Le réseau permettra à EURORDIS de jouer un rôle actif dans un certain nombre de domaines prioritaires de l’action publique. « C’est l’occasion de mettre en lumière le soutien que nous apportons aux réseaux dédiés à une maladie donnée pour renforcer leurs capacités, et de susciter un travail encore plus collaboratif entre EURORDIS- Bulletin de mars 2009-Extraits- 42-3_EC_being_part_of_legislation_wheelchair_p-009510-00-33h_final

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EURORDIS et ces fédérations s’agissant des futurs réseaux de recherche européens, du développement et de la disponibilité des médicaments, des communautés sur Internet et des centres d’information téléphoniques, explique Yann Le Cam, Directeur général d’EURORDIS. Cela enrichira également notre travail sur les réseaux européens de référence de centres d’expertise. »

En effet, la création de ce réseau est particulièrement opportune au moment où les réseaux européens de référence de centres d’expertise (ERN) suscitent une grande attention de la part des responsables de la santé publique à l’échelle européenne et dans les États Membres. « Les premiers ERN constituent une démarche expérimentale intéressante qui aidera à définir des normes et des pratiques, fait valoir François Houÿez, responsable de la politique de santé chez EURORDIS. Le nouveau réseau de fédérations sur les maladies rares servira de forum pour collaborer activement avec les fédérations à venir et existantes ».

Le réseau sera également utile pour faire avancer la recherche et pour collaborer avec les projets de recherche européens. « Pour beaucoup de maladies, les chercheurs sont en train de s’organiser en réseaux à l’échelle européenne, ce que les patients ne font pas, déplore Rainald von Gizycki. Je suis convaincu que les réseaux de recherche comme EVI-Geronet et EuroVisionNet aimeraient beaucoup que la coopération actuelle soit renforcée par une contrepartie européenne puissante de la part des malades. »

Ce nouveau réseau devrait également renforcer les liens d’EURORDIS avec les groupes de patients locaux dans les nouveaux et futurs États Membres de l’UE. « Jour après jour, de plus en plus de groupes de malades venus de Bulgarie et de Roumanie souhaitent utiliser les plates-formes européennes pour se faire entendre », précise Anja Helm, responsable chez EURORDIS des relations avec les organisations de patients.

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Le réseau européen de fédérations sera piloté par un Conseil constitué de représentants de chaque fédération consacrée à une maladie donnée. Le Conseil tiendra sa première réunion la veille de la rencontre annuelle des membres d’EURORDIS, à Athènes, au mois de mai. Ce rassemblement marquera le lancement du réseau et constituera une occasion unique, pour ses membres, de se rencontrer et de commencer à travailler ensemble. « Je suis très content et très enthousiaste à l’idée de ce Conseil, confie Rainald von Gizycki. J’ai hâte de rencontrer d’autres fédérations dédiées à une maladie, pour comprendre comment elles s’organisent, quels sous-groupes voués à la maladie elles décident d’inclure dans leurs fédérations et quels contacts elles ont déjà établis avec les chercheurs. » Lors de la première réunion du Conseil, les participants au réseau seront également invités à prendre part aux initiatives en cours, comme la Journée des maladies rares et le projet Rare!Together.

« Les fédérations européennes ont plus de poids que les groupes locaux de malades lorsqu’il s’agit de se faire entendre à Bruxelles et sur d’autres plates-formes d’élaboration des politiques, explique Anja Helm. Si elles font en outre partie d’un réseau européen de fédérations, elles augmenteront leurs chances d’être écoutées par les institutions européennes. » Pour savoir quelles fédérations européennes sont déjà membres d’EURORDIS, cliquez ici.

Pour en savoir plus, contactez : anja.helm EURORDIS- Bulletin de mars 2009-Extraits- Arobase

eurordis.org

Auteur : Paloma Tejada
Traducteur : Trado Verso
Photos:

EURORDIS

03/2009

» EURORDIS: Extraits du Bulletin du 11/12/13
» EURORDIS: Extraits du bulletin du 2 oct 2013
» EURORDIS: Bulletin mensuel -Mars 2011